Gentherapie, mogelijke oplossing voor spierverlies bij honden
Het werk aan de Gentherapie spierkracht te herstellen in die honden lijden Myotubular aangeboren myopathie Het lijkt te bewegen. Vier onderzoeksgroepen in de VS en Frankrijk hebben een manier om veilig te vervangen MTM1 gen dat codeert voor -implicado in de miotubulatina- enzym met veelbelovende resultaten gevonden.
Gentherapie lijkt een nieuwe weg van de behandeling van andere ziekten geërfd door honden en in de toekomst te openen, mogelijk om een klinische studie bij mensen
wezens uit te voeren.
Myotubular aangeboren myopathie is gerelateerd aan een MTM1 anomalie in de gen. X-gebonden en codeert voor een enzym, myotubularin betrekking tot groei en spierkracht van deze dieren. Zodat deze mutaties veroorzaken het enzym verliest 95% van zijn activiteit, en dus de spierfunctie de Getroffen honden niet normaal ontwikkelen.
Myotubular aangeboren myopathie treft meestal alleen mannen
Het is een aangeboren ziekte en meestal alleen van invloed op de Man honden Ook gebruikt voor het ontwikkelen tijdens de puppy-tijd, en vaak is de oorzaak van vroege dood als gevolg van ademhalingsproblemen kan leiden tot kan.
Het was, tot nu toe, een ongeneeslijke ziekte die de dood veroorzaakte, niet alleen van sommige honden, maar ook een aantal kinderen.Iets dat, gelukkig, lijkt te veranderen. Het is dankzij tientallen jaren van studie hebben Genethon onderzoekers een ontwikkeld. intravasculaire injectie van AAV waarvan het positieve resultaten. Een enkele injectie honden de studie ondergaat gemaakt. het verbeteren van hun spierkracht, gespierd structuur op microscopisch niveau en zo te zien een lange levensduur. Dit alles zonder dat kan worden uitgedrukt toxische reactie, of immuniteit.
Legt Martin K. "Casey" Childers, professor in de geneeskunde aan de Universiteit van Washington, en hoofdonderzoeker van de studie, gentherapie lijkt een te openen. nieuwe weg van de behandeling van andere erfelijke ziekten. door honden en in de toekomst, mogelijk om een klinische studie in de mens uit te voeren.
