Een nieuwe genetische therapie kan de behandeling van AMD verbeteren.

Een nieuw Gentherapie Het is het in dienst hebben gemodificeerde virussen in het laboratorium te voorkomen dat de ziekte, maar dienen slechts als transportmiddelen voor een gen met therapeutische effecten, is met succes getest in een groep van 19 personen (50 jaar of ouder) die moest maculaire degeneratie (AMD) in haar natte vorm. (Meer agressief en slechtere prognose dan de droge vorm).

Als het gen door het virus gedragen krijgt de retinale cellen zelf het genereren van de sFLT01 eiwit, deze potentieel elimineren de noodzaak voor het regelmatig injecteren patiënten met natte

DMAE.

De auteurs van de studie, die is gepubliceerd in The Lancet Zijn onderzoekers van de School of Medicine aan de Johns Hopkins University in Baltimore (Maryland, USA), die het virus -similar de algemeen koude de drager van een gen gewijzigd en werd voor het injecteren in het oog patiënten, teneinde die penetreren in de cellen van het netvlies en gedeponeerd zijn het gen dat ervoor zorgt dat deze cellen het vermogen verwerven om een ​​ produceren. therapeutisch eiwit, genaamd sFLT01 Die kan de voortgang van de natte AMD te arresteren.

Een veelbelovend alternatief voor de huidige behandeling van AMD

Momenteel is de behandeling van natte AMD periodiek toegediend aan de getroffen injecties van eiwitten in het oog de vasculaire endotheliale groeifactor inactiveren, waardoor het fluïdum dat zich in het gebied macula-a retina reducerende en verbeterd zicht.Toch moet deze therapie worden herhaald om de zes tot acht weken, en veel patiënten niet injecties ontvangen zo vaak als nodig, wat resulteert in verlies van het gezichtsvermogen.

Als het gen door het virus gedragen krijgt de retinale cellen zelf het genereren van de sFLT01 eiwit, this potentieel elimineren de noodzaak om regelmatig te injecteren en, zoals uitgelegd door Peter Campochiaro, hoogleraar Oogheelkunde aan de School of Medicine aan de Johns Hopkins, zou doktersbezoeken, en angst in verband met herhaalde injecties in het oog te verlagen.

Onderzoekers verdeelden de deelnemers in vijf groepen, en geëvalueerd elk voor ten minste vier weken de tijd om eventuele bijwerkingen te identificeren, voor het verhogen van de dosis in de volgende groep. Na beoordeling van de eerste drie groepen zonder incidenten voordoen dan de maximale dosis toegediend tot tien deelnemers, zodat geen ernstige bijwerkingen waargenomen.

Om ethische redenen, het merendeel van de patiënten die deelnamen aan het onderzoek was het hoogst onwaarschijnlijk dat de standaard behandeling succesvol was, en slechts 11 van de 19 kon verwachten een vermindering van vocht in het oog Echter, vier van de 11 een opmerkelijke verbetering, vergelijkbaar met wat was bereikt indien gebruikelijke behandeling succesvol was, terwijl in andere twee gedeeltelijke afname van de hoeveelheid vloeistof waargenomen.

Therapie zou ongeschikt zijn voor de gehele bevolking

De onderzoekers hebben echter gewaarschuwd dat alle patiënten vertoonden geen verbetering met de nieuwe gentherapie hadden vóór AAV2 virus antilichamen. en inderdaad, in de Verenigde Staten, waar het onderzoek werd uitgevoerd, wordt geschat dat ongeveer 60% van de bevolking is geïnfecteerd met het virus familie waartoe AAV2 behoort, en is immuun voor, zodat uw systeem immuunsysteem het virus te vernietigen voordat deze de therapeutisch gen zou kunnen introduceren in je lichaam, dat is een grote beperking voor algemeen gebruik, zelfs als verdere studies bevestigen de veiligheid en werkzaamheid.