Commissie keurt een medicijn dat spinale musculaire atrofie vertraagt.

De nusinersén drug (Spinraza, Biogen) ontwikkeld voor de behandeling Spinale musculaire atrofie (SMA) met afwijkingen in 5q1 chromosoom, dat is de meest voorkomende vorm van deze ziekte, want het is naar schatting 95% van de patiënten-, een handelsvergunning heeft gekregen van de Europese Commissie, en hoewel de beschikbaarheid van behandeling zullen verschillend zijn in elk land, heeft Biogen gewerkt met gezondheidsstelsels van de EU om de toegang patiënt vast te zetten aan de therapie wordt gegarandeerd.

51% van de patiënten met spinale musculaire atrofie die zich tijdens de kindertijd had gemanifesteerd, toonde een gunstige reactie op de behandeling met nusinersén met betrekking tot motorische ontwikkeling

Spinale musculaire atrofie is een groep erfelijke aandoeningen gekenmerkt door vernietigen geleidelijk lagere motorneuronen Betrokken bij regelen van de beweging van de ledematen, borst, gezicht, tong en keel. Deze ziekte wordt ingedeeld in verschillende types, en in de meest ernstige vormen en eerder begin -types I en II eindigen meestal leven beïnvloed door infecties of respiratoire insufficiëntie.

Vandaar het grote belang van een nieuw geneesmiddel, die in klinische onderzoeken de werkzaamheid en veiligheid, en heeft aangetoond.baten-risicoprofiel pro Goedkeuring van nusinersén dat wordt beheerd door intrathecale injectie direct bereiken van de cerebrospinale vloeistof rond het ruggenmerg espinal-, rekening gehouden met de uiteindelijke resultaten van het onderzoek endear (AME start bij kinderen) en Cherish (AME late-onset), en de doeltreffendheid ervan werd ook ondersteund door de resultaten verkregen in studies met pre-symptomatische, symptomatische personen of AME mogelijkheid van het ontwikkelen van type 1, 2 en 3

Goede resultaten in klinische

In het geval van endear studie, 51% van de SMA-patiënten die gedurende geopenbaard had jeugd-en daarom werden meer kans op type 1 te ontwikkelen van de ziekte-toonde een gunstige reactie op de behandeling met nusinersén ontwikkeling van de motor, in vergelijking met degenen die niet ontvangen van de drug. De voordelen verkregen door deze patiënten zijn onder andere de mogelijkheid om de controle over het hoofd, beweeg je benen, zitten, rollen en kruipen.

In de uiteindelijke analyse, daarnaast was er een 47% vermindering van het risico van overlijden of noodzaak van permanente ventilatie. Bij patiënten met de nieuwe therapie werd ze toegediend. CHERISH5 in de studie, aan de andere kant, werd waargenomen dat patiënten met late-onset SMA die werden behandeld met nusinersén toonde een klinisch en statistisch significante verbetering in hun motor in vergelijking met degenen die functie werden behandeld.